Лікування аутизму стовбуровими клітинами є надзвичайно актуальним і поки що вважається експериментальним методом. Аутизм зазвичай не діагностується, поки дитині не виповниться кілька років. Діагноз ставлять на підставі труднощів з мовними і соціальними навичками, а також жорстокими або повторюваними діями в поведінці дитини. Відсоток дітей з аутизмом росте в розвинених країнах. Відомо, що розлади аутистичного спектру мають безліч факторів ризику, тому неврологи називають аутизм «гетерогенним» розладом. У деяких дітей є генетичний компонент аутизму.

Аутизм є хорошим кандидатом для терапії стовбуровими клітинами, оскільки існують докази того, що стовбурові клітини, які вводяться внутрішньовенно, мають протизапальний ефект, можуть поліпшити загальну регуляцію імунної системи і нейронні зв'язки в головному мозку.